Nous terminons la semaine avec une note d’espoir dans la lutte contre la Drépanocytose. C’est une première mondiale, la rémission des signes de la maladie chez le premier patient traité par thérapie génique*.
Il y a aujourd’hui plus de 15 000 malades de la drépanocytose en France dont la moitié aux Antilles-Guyane. Cette pathologie touche principalement les populations issues des zones où les moustiques sévissent, les Tropiques, le pourtour Méditerranée, l’Afrique, une partie de l’Asie et du Golfe Persique.
A travers le monde, 300 000 enfants naissent chaque année drépanocytaires dont 1500 en Guadeloupe. C’est la première maladie génétique en France et chez nous.
Comprendre et vaincre la maladie
Quinze mois après la greffe, les résultats sont très prometteurs. Cette première mondiale fait l’objet d’une publication dans le New England Journal of Medicine.
Une équipe dirigée par le Professeur Marina Cavazzana a réalisé à l’Hôpital Necker-Enfants malades, AP-HP et à l’Institut Imagine; une thérapie génique dans le cadre d’un essai clinique de phase I/II chez un patient de 13 ans atteints de drépanocytose sévère.
La drépanocytose affecte l’hémoglobine des globules rouges qui sert à transporter l’oxygène à travers le corps. Chez les personnes atteintes de drépanocytose, l’hémoglobine est anormale et déformée, entraînant notamment une anémie et des épisodes de douleurs. Cette maladie héréditaire et génétique touche plus de cinq millions de personnes.
Des chercheurs optimistes
Mené en collaboration avec le Pr Philippe Leboulch (Facultés de Médecine de l’Université Paris-Sud) qui a mis au point le vecteur utilisé et dirigé les études précliniques, ce traitement novateur a permis la rémission complète des signes cliniques de la maladie ainsi que la correction des signes biologiques.
Les cellules traitées par la thérapie génique ont été réinjectées au jeune patient, lequel ne souffre plus de crises et n’a plus besoin de transfusions sanguines.
« Nous souhaitons, avec cette approche de thérapie génique, développer de futurs essais cliniques et inclure un nombre important de patients souffrant de drépanocytose » indique le Pr. Marina Cavazzana
Le Professeur Marina Cavazzana est Chef du département de Biothérapie et du Centre d’Investigation Clinique de biothérapie de l’Hôpital Necker-Enfants malades.
Pour en savoir plus : New England Journal of Medicine *Méthode thérapeutique utilisant les gènes et l'information dont ils sont porteurs pour traiter une maladie génétique ou pour modifier un comportement cellulaire.
